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基因治療是將外源的正?;?qū)氚屑毎?,以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病,從而達到治療目的。

基因治療是通過醫(yī)學(xué)手段,糾正患者體內(nèi)的相關(guān)基因缺陷,達到一定治療效果?;蛑委熞簿褪菍⑼庠椿蛲ㄟ^基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中,使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。廣義上,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)?;蛑委煂⑷祟愓;蚧蛑委熁蛞阅撤N方式導(dǎo)入人類靶細胞,以糾正基因缺陷、發(fā)揮治療作用,以達到治療疾病的一種新型生物醫(yī)學(xué)技術(shù)。

目前,基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物方法、物理方法和化學(xué)方法。基因治療的靶細胞分為體細胞、生殖細胞,基因治療用于治療對人類健康構(gòu)成威脅的疾病,包括遺傳性疾病、惡性腫瘤、心血管疾病和傳染病等。

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